Hiện nay, thế giới chưa có phương pháp chữa khỏi hoàn toàn cho trẻ em mắc tự kỷ, song việc phát hiện sớm, can thiệp sớm và đúng cách sẽ giúp trẻ cải thiện đáng kể tình trạng bệnh lý, giảm gánh nặng cho gia đình, xã hội.
Trong nỗ lực tiên phong nhằm tìm ra liệu pháp mới để điều trị tự kỷ, Viện Nghiên cứu tế bào gốc Tokyo (TSRI) đã dùng phương pháp tế bào gốc tập trung trực tiếp vào các nguyên nhân cốt lõi của tự kỷ. Từ đó giúp tái tạo tế bào thần kinh, điều hòa hệ miễn dịch, giảm đáng kể tình trạng bệnh của hơn 90% trong tổng số trên 500 ca điều trị trong thời gian qua.
Đặc biệt, một số bé đã bắt đầu nói được một số từ đơn giản và giảm các hành vi mất kiểm soát. Tuy nhiên, theo TSRI, tùy vào dạng tự kỷ, một số trường hợp có khả năng đáp ứng tốt với điều trị tế bào gốc và ngược lại, một số có hiệu quả thấp hơn.
