Theo GS-TS Phạm Như Hiệp, Giám đốc Bệnh viện Trung ương Huế, bệnh tan máu bẩm sinh gồm nhiều loại bệnh lý di truyền khác nhau, có đặc điểm không có hoặc giảm sản sinh huyết sắc tố bình thường, gây thiếu máu hồng cầu nhỏ. Đối với các thể trung bình và nặng, bệnh nhi phải lệ thuộc truyền máu và ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống. Thành công ghép tủy đồng loại trên các ca bệnh tan máu bẩm sinh không chỉ là niềm hy vọng cho các cháu bị bệnh tan máu bẩm sinh, mà còn đem lại nhiều hy vọng cho các cháu mắc những căn bệnh khác cần tiến hành ghép tủy đồng loại như suy tủy, suy giảm miễn dịch bẩm sinh, ung thư tái phát…
