Cơ quan này đã phê duyệt phương pháp điều trị bằng Casgevy cho bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh thalassemia từ 12 tuổi trở lên. Casgevy hoạt động bằng cách nhắm vào các gene có vấn đề trong tế bào gốc tủy xương của bệnh nhân, giúp cơ thể tạo ra huyết sắc tố hoạt động bình thường. Ở bước đầu tiên, bệnh nhân được hóa trị. Tiếp đến, bác sĩ sẽ lấy tế bào gốc từ tủy xương và chỉnh sửa gene trong phòng thí nghiệm. Các tế bào sau đó được truyền trở lại người bệnh để điều trị lâu dài.
Bệnh hồng cầu hình lưỡi liềm và bệnh thalassemia bắt nguồn từ sự sai hỏng trong gene mang huyết sắc tố, protein trong hồng cầu mang oxy. Ở những người mắc bệnh hồng cầu liềm, đột biến gene khiến các tế bào có hình lưỡi liềm, ngăn chặn lưu lượng máu và gây đau đớn dữ dội, tổn thương nội tạng, đột quỵ cùng nhiều vấn đề khác. Bệnh đặc biệt phổ biến ở người gốc Phi hoặc Caribbean.
